日前，由中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會神經(jīng)免疫學(xué)組編寫的《中國重癥肌無力診斷和治療指南(2025版)》發(fā)布。

　　這是時隔五年后指南的再次更新。五年里，除了傳統(tǒng)的激素、免疫抑制劑，多款新型生物制劑獲批進入國家醫(yī)保目錄，這些變化也在此次指南更新中得到體現(xiàn)。

　　不同類型重癥肌無力怎么治？指南給出明確方法

　　作為國內(nèi)首款獲批的FcRn拮抗劑，艾加莫德首次被納入指南，被推薦用于治療AChR-MG患者(證據(jù)等級：Ⅰa級，推薦等級：A級)。新指南還推薦了艾加莫德在維持治療中的長期用藥，至少使用三個治療周期，以及用于各類人群的快速達標治療以及鞏固維持治療。

　　在2020版指南的基礎(chǔ)上，新指南對重癥肌無力(MG)治療目標進行了更新，強調(diào)了療效和安全性“雙達標”的重要性，首次推薦患者使用MG-ADL量表評估疾病嚴重程度。

　　重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點。

　　眼下，國內(nèi)已有艾加莫德、依庫珠單抗、羅澤利昔珠單抗、瑞利珠單抗、泰它西普等多款新型生物制劑獲批重癥肌無力適應(yīng)癥。治療選擇變多，困惑也隨之而來：什么類型的患者適合用生物制劑、怎么用、用多久？

　　新指南指出，重癥肌無力的治療應(yīng)包括達標治療和維持治療，并對傳統(tǒng)藥物和新型生物制劑進行了證據(jù)評估和推薦意見。新指南在推薦意見部分指出，可根據(jù)患者個體狀態(tài)及醫(yī)療中心的實際情況選擇每兩周一次或固定周期方案使用艾加莫德，至少使用3個周期，3個周期后可考慮逐漸增加周期間隔。

　　對于肌無力患者來說，周期性維持治療的好處不少——急性發(fā)作的患者在癥狀改善出院后的一年內(nèi)仍處于復(fù)發(fā)高危期，至少3個周期的鞏固治療能降低復(fù)發(fā)風(fēng)險。過去，激素和免疫抑制劑是治療助力，但長期使用副作用大，比如激素會導(dǎo)致“滿月臉”、骨質(zhì)疏松。而維持治療能讓患者少吃甚至停用激素，重回正常生活。

　　強調(diào)療效和安全性“雙達標”的治療目標

　　癥狀控制的同時降低藥物治療副作用，這是每個重癥肌無力患者的心愿。此次，新指南強調(diào)了療效和安全性“雙達標”的治療目標，同時引入了一個更量化、更貼近患者感受的目標——MSE(最小癥狀表達，MG-ADL評分0或1分)來衡量療效是否“達標”。

　　只有達到最小癥狀或無癥狀，患者才能真正意義上地回歸生活。換而言之，MSE是衡量gMG治療的金標準。MSE的引入，標志著國內(nèi)肌無力治療理念的轉(zhuǎn)變——從“癥狀控制”轉(zhuǎn)向“追求更快更好地回歸正常生活”。

　　重癥肌無力病程長，很多長期服藥的患者都有“激素恐懼”心理。新指南首次以治療目標的形式強調(diào)了激素的減量達標，潑尼松劑量降至5-10mg/天才算安全性“達標”。

　　作為一種罕見病中的常見病，重癥肌無力的特點之一就是癥狀容易波動、時好時壞。患者出院后怎么判斷病情控制的好不好？新指南首次推薦使用MG-ADL量表評估患者的癥狀及對日常生活活動能力的影響。指南指出，當MG?ADL評分升高≥2分時，提示病情惡化。

　　患者在家就能獨立完成ADL評估，做幾道選擇題就可直觀地看出說話、咀嚼、吞咽、呼吸等肌肉的活動能力。評分越高代表癥狀越嚴重，0或1分是理想的“達標”成績，說明癥狀控制得不錯。ADL評估為醫(yī)生制定治療方案提供了量化參考。