國家藥監(jiān)局統(tǒng)計顯示，我國上半年批準(zhǔn)創(chuàng)新藥43個，同比增長59%，接近2024年批準(zhǔn)創(chuàng)新藥48個的全年數(shù)量。新批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥有哪些突破和值得關(guān)注的藥品？患者有哪些臨床急需用藥新選擇？對藥企有哪些利好政策？我國創(chuàng)新藥行業(yè)的國際競爭力如何？

　　國家藥監(jiān)局藥品注冊管理司司長楊霆介紹，創(chuàng)新藥近年來持續(xù)獲批上市數(shù)量增長，反映出從2018年以來，我國藥品審評審批改革取得的成果，也是政策紅利的兌現(xiàn)。

　　據(jù)了解，我國2018年啟動藥品審評審批改革，提高審評審批標(biāo)準(zhǔn)，從研發(fā)前端到審評末端全流程加快創(chuàng)新藥上市，尤其是臨床急需新藥。2025年上半年，我國創(chuàng)新藥獲批數(shù)量同比增長59%，源于改革政策精準(zhǔn)發(fā)力、效能提升。

　　楊霆介紹，國家藥監(jiān)局通過提前介入、“一企一策”、全程指導(dǎo)、研審聯(lián)動的方針，指導(dǎo)企業(yè)以臨床價值為導(dǎo)向，提升產(chǎn)品研發(fā)的質(zhì)量和效率。通過設(shè)立突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批和特別批準(zhǔn)4個通道，鼓勵企業(yè)不斷研發(fā)和申請創(chuàng)新藥醫(yī)療產(chǎn)品。

　　楊霆表示，我國藥品審評審批改革讓企業(yè)能更清晰預(yù)判研發(fā)回報周期，專注源頭創(chuàng)新，敢于投入高風(fēng)險、長周期的創(chuàng)新藥研發(fā)，形成創(chuàng)新藥申報數(shù)量和質(zhì)量提升的良性循環(huán)。

　　楊霆表示，藥品獲批上市不是一個產(chǎn)品研究的終點，在產(chǎn)品上市以后，企業(yè)還要通過上市后的研究進(jìn)行工藝優(yōu)化、標(biāo)準(zhǔn)提升，還有降本增效和擴大產(chǎn)能。而這些研究工作最終都要通過補充申請的形式獲得批準(zhǔn)后才能實施。

　　據(jù)了解，依據(jù)我國法規(guī)，藥品補充申請的審評審批時限為200個工作日，為了支持創(chuàng)新藥迭代升級，國家藥監(jiān)局在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)好、補充申請申報量大、有能力有條件的11個省市，進(jìn)行改革試點。

　　楊霆介紹，通過改革試點，將200個工作日調(diào)整到了60個工作日，提前介入、提前服務(wù)。同時，將審評、檢查和檢驗并聯(lián)進(jìn)行，給了企業(yè)極大的方便。通過這種變化，企業(yè)的產(chǎn)品能夠不斷提升產(chǎn)品質(zhì)量，對患者提供更好的保障，也鼓勵企業(yè)產(chǎn)品能夠走入國際市場。

　　我國新藥好藥呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢

　　通過藥品審評審批改革，我國新藥好藥呈現(xiàn)快速增長態(tài)勢。2025年上半年，新批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥有哪些突破？哪些患者新增臨床急需用藥的選擇？

　　楊霆介紹，2025年上半年，一共批準(zhǔn)了43款創(chuàng)新藥上市，已經(jīng)接近2024年全年48個創(chuàng)新藥上市的水平。其中，有很多都是腫瘤、代謝和免疫等重大疾病治療的藥物。比如批準(zhǔn)了國內(nèi)首款基因治療產(chǎn)品，用于血友病B基因治療，另外還批準(zhǔn)了一個罕見病的藥物用于免疫代謝疾病的治療。

　　楊霆表示，2025年上半年獲批的新藥中，有不少社會高度關(guān)注的“明星”產(chǎn)品，包括我國首款干細(xì)胞治療藥品、抗甲流新藥、罕見病治療藥物等，為患者臨床急需提供新的治療選擇。

　　楊霆介紹，國家藥監(jiān)局高度重視罕見病藥物和兒童藥物的研發(fā)，相繼推出了罕見病藥物研發(fā)審批的關(guān)愛計劃和兒童藥物研發(fā)審批的星光計劃。對于這類藥物實行優(yōu)先水平審批。2025年，一共批準(zhǔn)了70個兒童藥、21個罕見病藥。其中，5月份批準(zhǔn)了一款藥很具有代表性，它既是罕見病藥又是兒童藥，既是成人的組織細(xì)胞瘤的治療藥物又是兒童患者的神經(jīng)纖維瘤的治療藥物。

　　近年來，中國醫(yī)藥創(chuàng)新展現(xiàn)出強勁的上升勢頭，正從“跟跑”向“并跑”甚至部分領(lǐng)域“領(lǐng)跑”加速邁進(jìn)。

　　楊霆表示，在研發(fā)管線方面，中國目前創(chuàng)新藥的研發(fā)管線占到全球約四分之一，在臨床實驗上每年大概有3000個項目正在開展臨床實驗，這都在世界上居于前列。

　　多舉措助力我國創(chuàng)新藥研發(fā)上市和“出海”

　　創(chuàng)新藥關(guān)乎群眾健康，也體現(xiàn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技創(chuàng)新水平。為了讓更多創(chuàng)新藥快速從實驗室“走向”臨床，讓更多患者有藥可用、有藥可選，國家藥監(jiān)局下一步還將推出多項舉措助力我國創(chuàng)新藥的研發(fā)和上市。

　　據(jù)了解，國家藥監(jiān)局下一步將著力增加政策供給，引導(dǎo)和鼓勵企業(yè)以臨床價值為導(dǎo)向開展創(chuàng)新藥研發(fā)。

　　楊霆表示，在完善創(chuàng)新藥臨床實驗的方案中，明確將臨床有價值，有治療重大疾病，全球同步研發(fā)和國際多中心臨床的產(chǎn)品，列為重點支持和鼓勵的項目。

　　楊霆介紹，國家藥監(jiān)局還將完善藥品審評審批程序和規(guī)則，提高研發(fā)質(zhì)量和效率，鼓勵多聯(lián)疫苗、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新等。

　　楊霆表示，他們正在修訂附條件批準(zhǔn)的審批程序，也在開展相應(yīng)的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)的工作。已經(jīng)起草并征求意見，完成了實驗數(shù)據(jù)保護(hù)的管理規(guī)定，進(jìn)一步的保護(hù)我們研發(fā)企業(yè)的動力。

　　為了助推中國創(chuàng)新藥企業(yè)和藥品快速“出海”，國家藥監(jiān)局還將強化國際間的協(xié)作與監(jiān)管，支持中國創(chuàng)新藥走向國際市場。

　　楊霆表示，他們和世界衛(wèi)生組織，還有人用藥品注冊的協(xié)調(diào)機構(gòu)和國際藥品的檢查機構(gòu)持續(xù)開展合作，保證審評、檢查與世界接軌，標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范和世界在同一個水平，這樣企業(yè)可以更多參與到國際競爭。